Wer hat so viel Geld?

Gute Medikamente gibt es nur mit guten Studien.
Und die kosten eine Menge Geld.
Gut, dass es längst nicht mehr nur von Pharmafirmen kommt. Vielleicht sogar besser für alle.




Die Zahl ist mittlerweile rund zehn Jahre in der Welt. Damals schätzte eine Studie des Tufts Center for the Study of Drug Development die Kosten für die Entwicklung eines einzigen neuartigen Medikaments auf rund 800 Millionen Dollar – die Investitionen für Fehlentwicklungen inklusive. Inzwischen haben sich die Schätzungen in die Höhe geschraubt, neuerdings ist die Rede von fünf Milliarden Dollar. Realistisch oder überzogen? Fest steht jedenfalls, dass die Entwicklung eines neuen Medikaments teuer ist, die Kosten seit Jahrzehnten steigen und das herkömmliche Finanzierungsmodell der Medikamentenentwicklung wackelt.

In der Vergangenheit konnten Biotechund Pharmafirmen genügend Finanzinvestoren davon überzeugen, dass sie ihr Geld nach der Entwicklung eines Medikaments über seinen Verkauf zurückbekämen – plus einem sattem Gewinn als Entschädigung für das hohe Investitionsrisiko. Inzwischen geht diese Kalkulation nur noch selten auf, denn die Preise halten mit den steigenden Kosten nicht mehr mit: Überall auf der Welt greifen mittlerweile Regierungen in die Preisgestaltung von Medikamenten ein, um die Ausgaben für die Gesundheitsversorgung zu deckeln. Damit sinken die Renditen, Pharma verliert für Investoren an Reiz, weniger Investitionen führen zu weniger Produkten – ein Teufelskreis.

Die Industrie hat auf diese Entwicklung längst mit Konsolidierung und unzähligen Fusionen reagiert. Doch das Grundproblem des steigenden Finanzbedarfs für Medikamentenentwicklungen ist damit nicht gelöst. Woher also könnte in Zukunft das Geld für neue Arzneien kommen, wenn nicht von Pharmafirmen und gewinnorientierten Investoren? Eine Suche rund um die Welt.

I. Internet-Forschung

Kopfund Muskelschmerzen, Konzentrationsund Schlafstörungen, allergische und grippeähnliche Symptome – seit 30 Jahren quält sich Maria Gjerpe mit einer schweren Krankheit, der Myalgischen Enzephalomyelitis (ME), auch Chronisches Erschöpfungssyndrom (CFS) genannt. Hilfe für sich und zwei Millionen weitere ME/CFS-Patienten in Europa suchte die Norwegerin jedoch nicht bei einer Pharmafirma, sondern im Internet: Maria Gjerpe sammelte per Crowdfunding Spenden für eine klinische Studie mit einem neuen Medikament gegen ME/CFS.

Gjerpe, selbst Ärztin, hatte das Glück, an einer Pilotstudie in Oslo teilnehmen zu können, in der ihr das sonst nur als Krebsmedikament bekannte Rituximab verabreicht wurde. Nach sechs Monaten fühlte sie sich nahezu gesund. Doch um zu beweisen, dass die Arznei tatsächlich wirkt, ist eine Studie mit mindestens 140 Patienten nötig, die 1,8 Millionen Dollar kostet. Roche, der Hersteller dieses Medikaments, zeigte bislang kein Interesse an einer Entwicklung von Rituximab für die Behandlung von ME/CFS. Und der norwegische Staat wollte nur gut ein Drittel der Kosten übernehmen. Die fehlenden knapp 1,2 Millionen Dollar wollte Gjerpes mit ihrer Crowdfunding-Kampagne „MEandYou“ einsammeln.

Solche Initiativen sind längst keine Einzelfälle mehr. Auf der Crowdfunding-Website Consano.org finden sich unter anderem Spendenaufrufe für Studien, die den Einfluss von Vitamin D auf Darmkrebs, neue Therapieansätze gegen Typ-1-Diabetes oder neue Behandlungsformen bei Lungenkrebs untersuchen wollen. Und auf MedStartr.com kann man die Entwickler einer Smartphone-App für die Erste Hilfe bei Herzinfarktopfern unterstützen.

Doch welche dieser Websites man auch anklickt: Die angepeilten Spendensummen liegen bestenfalls im fünfstelligen Bereich. Gjerpes 1,2 Millionen-DollarKampagne war von der Größenordnung her eine Ausnahme – und brachte in der gesetzten Frist von 90 Tagen auch „nur“ gut ein Drittel der Summe zusammen. Dafür erzeugte sie aber so viel Medienresonanz, dass sich die norwegische Regierung inzwischen entschlossen hat, den fehlenden Betrag beizusteuern, sodass die Studie nun vollständig finanziert ist.

Enorme Zeit und Kostenvorteile

Auch auf der Website PatientsLikeMe.org, auf der sich Patienten mit gleicher Diagnose zum Informationsaustausch vernetzen, wurden schon Studien organisiert. So testeten beispielsweise 348 Patienten mit der nervenzerstörenden Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) den eigentlich für andere Krankheiten zugelassenen Wirkstoff Lithium-Karbonat, weil es Hinweise gab, dass er den Verlauf von ALS verzögern könne. Zwölf Monate lang meldeten die Patienten ihre Erfahrungen über die Website und fanden so heraus, dass das Medikament die erhoffte Wirkung – wenn überhaupt – nur bei wenigen Erkrankten zu zeigen scheint. Hohen wissenschaftlichen Standards hält eine solche Studie nicht stand, räumt James Heywood, Mitgründer der Website ein. Dafür habe die webbasierte Studie enorme Zeitund Kostenvorteile: Die Patienten erfahren schnell, ob ein Medikament Potenzial hat – und falls nicht, werden unnötige und teure Tests verhindert.

Ob die im Internet organisierte Masse zur Medikamentenentwicklung beitragen kann, muss sich noch zeigen. Denn selbst wenn man dem Crowdfunding zugesteht, dass es ein noch recht junges Instrument zum Geldsammeln ist, fällt es doch schwer zu glauben, dass sich in der unverbindlichen Welt des Internets die nötigen Strukturen schaffen lassen, um eine Medikamentenentwicklung inklusive klinischer Studien sinnvoll zu begleiten.

Als Ergänzung zu Strukturen in der analogen Welt hingegen ist die Selbstorganisation im Netz aber schon heute sinnvoll. Schließlich gibt es auch Crowdfunding-Plattformen, die junge Gründer unterstützen. Über die französische Website WiSeed.com sind in fünf Jahren 35 Start-ups mitfinanziert worden, davon vier im Bereich Pharma/Biotechnologie. Sowohl bei WiSeed.com als auch bei ihrem britischen Pendant SyndicateRoom.com werden die Geldgeber Teilhaber der jeweiligen Firmen. Allerdings sind auch hier die eingesammelten Summen überschaubar.

II. Staats-Spritzen

Mehr Geld hätte der Staat. Dass Medikamentenentwicklung in der Hand der Regierung nicht funktionieren kann, wird gern am Beispiel der DDR belegt, in deren vierzigjähriger Geschichte trotz hoher Bildungsstandards so gut wie keine neuartigen Wirkstoffe entwickelt wurden. Doch vielleicht ist das einfach nur kein gutes Beispiel. Und Kuba ein besseres. Das sozialistische Land hat vor gut 30 Jahren begonnen, in die biotechnologische Forschung zu investieren und ist inzwischen der größte Arzneimittelexporteur Lateinamerikas. Mit rund 40 selbst entwickelten Produkten ist Kubas Pillen-Pipeline durchaus vergleichbar mit der großer USBiotechfirmen.

Allein zwischen 2001 und 2006 hat das Centro de Ingenieria Genética y Biotecnologia 30 neue Produkte auf den Markt gebracht, darunter Quimi Hib, den ersten synthetischen Impfstoff der Welt gegen Hirnhautentzündung. Sogar das US-Fachmagazin Science nannte den auf Zucker basierenden Wirkstoff anerkennend einen „süßen Sieg der kubanischen Wissenschaft“. Impfstoffe wie Heberbiovac HB gegen Hepatitis B werden heute sogar von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) gekauft und weltweit eingesetzt, was Kuba jährlich etwa 70 Millionen Euro einbringt. Die Erlöse aus den Exporten fließen zurück an den Staat, der damit nicht nur die Medikamentenentwicklung weiter ausbaut, sondern sich auch eines der besten Gesundheitssysteme in Lateinamerika leisten kann. Die Patienten werden kostenlos versorgt, dafür wandern ihre Daten in nationale Register, die wiederum die Suche nach geeigneten Probanden für klinische Studien erleichtern.

Staatliche Zwangsabgabe und engagierte Forscher

Systembedingt ist das kubanische Modell wohl kaum eine Vorlage für Europa. Doch es gibt durchaus Ansätze, öffentliche Interessen und den Einfluss des Staates in der Medikamentenentwicklung zu stärken. In Italien beispielsweise sammelt die Regierung Geld für unabhängige klinische Studien mithilfe einer Zwangsabgabe, die alle Pharmafirmen zahlen müssen, die im Land Medikamente verkaufen – darüber kommen immerhin 40 Millionen Euro pro Jahr zusammen. Damit werden unter anderem Studien finanziert, die klären sollen, ob Medikamente, die Zehntausende von Euro pro Jahr und Patient kosten können, tatsächlich so lange wie vom Hersteller angegeben verabreicht werden müssen.

Hierzulande ist das staatliche Engagement nicht besonders groß, wenn es darum geht, neuartige Wirkstoffe in die Klinik zu bringen. Weil es uns Deutschen aber auch an Kapitalgebern mangelt, die in Ideen von Grundlagenforschern investieren, um dann Biotechfirmen zu gründen und Medikamente zu entwickeln, engagieren sich die Forscher jetzt selbst. Die Max-Planck-Gesellschaft (MPG) beispielsweise, eine der größten Grundlagenforschungsinstitutionen in Deutschland, hat in Dortmund ein Lead Discovery Center (LDC) eingerichtet. Bislang erforschten MPG-Wissenschaftler in ihren Labors nur die Funktionen und molekularen Strukturen in der Zelle, die Krankheiten entstehen lassen und sich als Angriffspunkte für neue Wirkstoffe eignen. Im LDC suchen und entwickeln sie jetzt auch Wirkstoff-Kandidaten, sogenannte Leads, die in der Zelle die Ursprünge von Krankheiten angehen können.

Eine Allianz der Forscher und Konzerne

Das ist eine mühsame und langwierige Arbeit, bei der oft jahrelang zahllose Moleküle getestet werden müssen und die bislang Aufgabe von Pharmakonzernen war – kleine Start-ups können sich so etwas in der Regel nicht leisten. Die Forscher kommen dem Markt jetzt ein Stück weit entgegen, indem sie den Firmen nicht mehr nur Ideen, sondern Wirkstoff-Kandidaten zur weiteren Prüfung anbieten. Die teuren klinischen Studien allerdings übernimmt das LDC nicht. Noch nicht. Denn bisher wird das Center hauptsächlich durch Aufträge der MPG, Spenden und öffentliche Fördergelder finanziert.

Im vergangenen Jahr ist Merck Serono, die biopharmazeutische Sparte von Merck, Partner des Centers geworden. Langfristig soll sich das LDC durch Lizenzeinnahmen aus Verkäufen von Medikamenten finanzieren, an deren Entwicklung es beteiligt ist. Ähnliche Wege gehen auch die National Institutes of Health in den USA, das schwedische Karolinska Institutet oder die belgische Universität Leuven.

III. Kassen-Pillen

In den USA hat sich schon vor gut zehn Jahren eine weitere Finanzierungsquelle für Medikamentenentwickler aufgetan: die Krankenkassen. So hat beispielsweise der kalifornische Versicherer und Gesundheitsdienstleister Kaiser Permanente eine Investitionsgesellschaft gegründet, die gezielt Firmen unterstützt, die neue medizinische Geräte, EDV-Lösungen und Pflegedienstleistungen, aber auch innovative Medikamenten-Therapien entwickeln. Der katholische Gesundheitsdienstleister Ascension investiert über seine Tochtergesellschaft Ascension Health Ventures 550 Millionen Dollar in drei Innova-

tions-Fonds. Und der Venture-Arm des Versicherers BlueCross Blue Shield hat immerhin 300 Millionen Dollar zur Verfügung. 18 Prozent aller US-Investitionen in Medizintechnik-Unternehmen stammen inzwischen von solchen strategischen Investoren – mehr als je zuvor in den vergangenen fünf Jahren.

Bei den Entwicklern von Biopharmazeutika und Medizintechnik-Startups ist das Geld der Versicherer nicht nur willkommen, weil es das schwindende Risikokapital kompensiert – die Investoren bringen auch wertvolle Informationen mit. Schließlich sorgen sie dafür, dass nur solche Entwicklungen vorangetrieben und finanziert werden, die auch eine Chance haben, in den Leistungskatalog aufgenommen und bezahlt zu werden.

Anders als klassische Risikokapitalinvestoren haben Versicherer nämlich nicht allein die Rendite ihrer Investments im Fokus, sondern auch den Sinn und Zweck des Produktes in der Praxis. Für einen Krankenversicherer kann sich auch ein kostenintensives medizinisches Gerät oder ein diagnostischer Test für eine seltene Krankheit rentieren – wenn damit hohe Folgekosten in der Therapie oder Pflege verhindert oder zumindest reduziert werden können. „Wir sind ganz zufrieden mit der finanziellen Leistung unserer Unternehmungen“, sagt Chris Grant, der Vizepräsident von Kaiser Permanente. „Viel interessanter und der primäre Grund für unsere Investitionen ist aber der Einfluss, den diese Technologien auf unsere Gesundheitsversorgung haben können.“

Die Allianz zwischen Entwicklern und Versorgern bringt Bewegung in die verkrusteten Strukturen der Gesundheitssysteme. Denn während Pharmaunternehmen mit einem neuen Medikament in jedem Fall Geld verdienen müssen, um die stetig steigenden Entwicklungskosten einzuspielen, ist die Gewinnspanne für einen Versorger zweitrangig, solange sich das Produkt im gesamten Krankheitsverlauf rechnet – zum Beispiel indem es hohe Pflegekosten einspart. Das hat Einfluss auf die Art neuer Medizintechnik oder Medikamente, in die investiert wird. Und es kann sich schnell rechnen, weil der Investor weiß, was gebraucht wird.

Kasseninnovationen

Die kalifornische Medizingeräte-Firma MindFrame etwa entwickelte eine neuartige Katheter-Technik gegen Schlaganfall. Nicht nur stammte das Geld dafür von CHV Capital, dem VentureArm der Indiana University Health, dem größten Gesundheitsversorger im US-Bundesstaat Indiana. MindFrame hatte auch Zugang zu den Neurowissenschaftlern an der Indiana University und dem Indiana Clinical and Translational Sciences Institute. Davon profitierte die Entwicklung offenbar so sehr, dass die Firma, gegründet mit zwölf Millionen Dollar Startkapital, einem neuen Besitzer mittlerweile 75 Millionen Dollar wert war.

Auch in Europa hat das Modell der innovierenden Krankenkassen inzwischen Fuß gefasst. In den Niederlanden haben die Versicherer Achmea und Menzis 60 Millionen Euro allein in den Health Economics Fund (HEF) der Investmentfirma LSP investiert, der sich an Firmen mit Fokus auf Medizingeräten, Diagnostika und Gesundheits-EDV beteiligt. „Seit Kurzem investiert auch ein deutscher Krankenversicherer in unseren Fonds“, sagt Fundmanager Rudy Dekeyser aus der Amsterdamer LSP-Niederlassung. Doch es sei noch zu früh, um Namen zu nennen. Denn ein solches Investment ist juristisch durchaus heikel. „In Deutschland schreibt das Sozialgesetzbuch (SGB) den Krankenkassen als Körperschaften des öffentlichen Rechts vor, wie sie ihr Geld investieren dürfen“, erklärt Roman Rittweger, Münchner Berater im Bereich Gesundheitswesen. Dass Investitionen in innovative Start-up-Unternehmen von den Regelungen des Sozialgesetzbuchs gedeckt sind, bezweifelt Rittweger. „Bislang legen deutsche Krankenkassen ihr Geld bestenfalls auf Festgeldkonten an.“

Das ließe sich natürlich ändern. Doch dazu bräuchte es politischen Willen, denn ohne einen „Innovationsparagrafen“ werden Versicherer kaum zum Motor des Fortschritts werden. Ein einzelner Paragraf böte dafür allerdings noch keine Garantie, fürchtet Rittweger. „Die Unternehmen selbst müssen sich wandeln – Investment ist nicht gerade das Kerngeschäft der Krankenkassen.“

Mehr Vielfalt in der Finanzierung ist wünschenswert

Doch es könnte sich lohnen. Investoren wie Patienten können profitieren, wenn Krankenkassen Studien finanzieren, die überprüfen, ob neue Medizingeräte oder Medikamente tatsächlich besser als die bisherigen helfen. Das nütze auch dem Gesundheitssystem, sagt Rittweger. „Wenn zehn Krebsmedikamente für eine Indikation auf dem Markt sind, haben die Krankenkassen einen höheren Anreiz, deren Effizienz zu vergleichen, als jedes Pharmaunternehmen.“ Außerdem könnten die Kassen in ihren Studien die Wirksamkeit von Therapieformen überprüfen, mit denen ein Pharmaoder Medizintechnikunternehmen kein Geld verdienen kann. Da könnte es um Fragen gehen wie: Kann eine physiotherapeutische Behandlung ein künstliches Gelenk ersetzen? Oder Lichttherapie Antidepressiva?

Im Grunde sind solche Studien schon seit einiger Zeit möglich – über die sogenannte Erprobungsregelung im Sozialgesetzbuch, die seit Anfang 2012 in Kraft ist. Danach kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), das oberste Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung der Ärzte, Krankenhäuser und Krankenkassen, Studien beauftragen, um den Nutzen von neuen Diagnoseoder Therapiemethoden zu überprüfen. Seit 2011 führen drei Krankenkassenverbände – der Verband der Ersatzkassen, der AOK-Bundesverband und die Knappschaft – eine gemeinsame Studie durch, die sowohl den Nutzen als auch die Wirtschaftlichkeit der Unterdruck-Wundtherapie klären soll. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hatte bemängelt, es sei bislang nicht hinreichend belegt, dass die Technik den Patienten tatsächlich besser hilft als die bisherige Standardtherapie.

Vielleicht kommt über all das tatsächlich Bewegung in das starre Gesundheitssystem. Eine größere Vielfalt in der Finanzierung von Innovation im Gesundheitswesen wäre jedenfalls durchaus wünschenswert. Weil die rund fünf Milliarden Euro, die forschende Pharmaunternehmen jedes Jahr in die klinische Medikamentenentwicklung in Deutschland investieren, auf Dauer nicht reichen. Weil mit jeder neuen Finanzquelle auch andere Interessen verbunden sind. Und weil es nur mit ihnen möglich ist, dass neue Therapieformen in die Praxis gelangen, die nicht allein im Interesse des privatwirtschaftlichen Finanzierungsmodells stehen. Zum Nutzen aller Beteiligten.