Glossar

BfArM

(Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte): Eine der beiden Bundesoberbehörden, die in Deutschland für die Genehmigung von klinischen Prüfungen für Humanarzneimittel zuständig sind. Gehört zum Geschäftsbereich des Bundesministeriums für Gesundheit.


BMG (Bundesministerium für Gesundheit)

Zu seinen Aufgaben zählt es, die Leistungsfähigkeit der Gesetzlichen Krankenversicherung sowie der Pflegeversicherung zu erhalten und fortzuentwickeln. Dabei konzentriert sich die Arbeit auf die Erarbeitung von Gesetzesentwürfen, Rechtsverordnungen und Verwaltungsvorschriften. Es erarbeitet unter anderem die Rahmenvorschriften für Herstellung, klinische Prüfung, Zulassung, Vertrieb und Überwachung von Arzneimitteln und Medizinprodukten, beziehungsweise wirkt daran mit, soweit die Vorgaben auf europäischer Ebene entstehen.

CRO (Clinical Research Organisation / Contract Research Organisation)

Auftragsforschungsinstitut, das klinische Studien plant, organisiert, begleitet und durchführt. Fungiert als Dienstleistungsunternehmen für die pharmazeutische Industrie. Seine Tätigkeiten können sich vom Erstellen des Prüfplans bis zur statistischen Auswertung erstrecken.

Deklaration von Helsinki

Vom Weltärztebund 1964 in Helsinki verabschiedete Deklaration zu „ethischen Grundsätzen für die medizinische Forschung am Menschen“. Wird auf Generalversammlungen immer wieder den neuesten Entwicklungen angepasst, zum letzten Mal 2013 im brasilianischen Fortaleza, wo der Probandenschutz noch einmal verstärkt wurde. Weitere wichtige Punkte sind die Freiwilligkeit an der Teilnahme und die Genehmigung nach ethischen Grundsätzen. Gilt als ethischer Standard für klinische Studien, obwohl sie nicht bindend ist. Richtet sich an Ärzte, aber auch an alle anderen, die im Bereich der klinischen Forschung arbeiten.

EMA (European Medicines Agency)

Agentur der Europäischen Union mit Sitz in London. Beurteilt die von den Arzneimittelherstellern für den Gebrauch in der EU gestellten Zulassungsanträge für Medikamente nach wissenschaftlichen Grundsätzen, soweit dafür nicht Behörden der Mitgliedstaaten zuständig sind. Darauf basierend lehnt die Europäische Kommission die Anträge ab oder genehmigt sie.

Endpunkt

Vor Durchführung festzulegendes Ziel, das mit einer Studie gemessen werden soll. So sind sogenannte primäre Endpunkte Parameter für Erfolg oder Misserfolg. Beispiele: Heilung oder Zeit bis zum erneuten Tumorwachstum.

G-BA (Gemeinsamer Bundesausschuss)

Höchstes Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung von Ärzten, Krankenhäusern und Krankenkassen im deutschen Gesundheitswesen. Legt fest, welche medizinischen Leistungen von der gesetzlichen Krankenversicherung erstattet werden. Entscheidet auf Grundlage von klinischen Studien (nach der Zulassung) und mithilfe des IQWiG auch über den Zusatznutzen von neuen Arzneimitteln.

Hit

Wird auf der Suche nach Wirkstoffen für Arzneimittel bei der Testung Tausender Substanzen eine Molekülstruktur gefunden, die eine Wirkung verspricht, spricht man von einem „Hit“ – einem Treffer. Ein Hit ist aber nur der Ausgangspunkt der Entwicklung, selten bleibt ein solches Molekül unverändert.

IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen)

Wissenschaftliches Institut in Trägerschaft einer vom G-BA errichteten Stiftung privaten Rechts. Der Stiftungsrat ist zur Hälfte mit Vertretern der Kassen und zur anderen Hälfte mit Vertretern der Ärzte und Krankenhäuser besetzt. Das IQWiG bewertet im Auftrag des G-BA wissenschaftliche Studien und deren Aussagefähigkeit unter medizinischen und statistischen Aspekten, vor allem auch über den Zusatznutzen neuer Arzneimittel und Behandlungsmethoden.

Klinische Prüfung

Offizielle Bezeichnung für die Untersuchung von Arzneimitteln am Menschen, um Wirkung und Verträglichkeit festzustellen oder zu bestätigen. Umgangssprachlich – und seit Kurzem auch in der EU-Rechtsprechung – findet der Begriff klinische Studie Verwendung.

Lead

Aus einem Hit kann eine Leitstruktur, ein „Lead“, werden. Als Leitstruktur bezeichnet man ein Molekül, das als Ausgangspunkt der Entwicklung eines Wirkstoffs durch chemische Veränderungen verbessert werden kann. Die Leitstruktur zeigt in Tests bereits die erwünschte biologische Wirkung, hat aber in der Regel noch nicht die für einen Wirkstoff erforderlichen Qualitäten, was Wirkung, Nebenwirkungen oder Verstoffwechselung angeht. Die Leitstruktur erzeugt einen Effekt am Target, einer chemischen Struktur im Patienten. Die Interaktion zwischen Lead und Target muss genau charakterisiert werden.

PEI (Paul-Ehrlich-Institut)

Die zweite Bundesoberbehörde für die Genehmigung von klinischen Prüfungen. Das PEI ist zuständig für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel. Gehört zum Geschäftsbereich des Bundesministeriums für Gesundheit.

Proband / Patient

Als Proband bezeichnet man nur die gesunden Teilnehmer einer Studie in Phase I. Ab Phase II sind die Teilnehmer Patienten und heißen auch so.

Prüfarzt

Der für die Durchführung der klinischen Studie an einem Prüfzentrum verantwortliche Arzt.

Sponsor

Auftraggeber einer klinischen Studie, meist der Hersteller des Prüfmedikaments, das getestet werden soll. Trägt für die Studie die Verantwortung und das unternehmerische Risiko. In einer industrieunabhängigen Studie kann der Sponsor auch ein Prüfarzt, ein Institut oder eine Organisation sein. Kann seine Aufgaben als Auftraggeber ganz oder teilweise an eine CRO abgeben.

Studiendesign

Das Vorgehen, nach dem die Prüfung durchgeführt werden soll. Richtet sich nach der Prüfsubstanz, dem Krankheitsbild und der Zielsetzung. Verschiedene Studientypen und Kombinationen sind möglich, zum Beispiel:
_ Kontrolliert: Eine Teilnehmergruppe bekommt das neu zu testende Medikament, eine Kontrollgruppe ein etabliertes Medikament. So werden Wirkung und Verträglichkeit miteinander vergleichbar.
_Randomisiert (Englisch: random, zufällig): die Zuordnung der Teilnehmer in die einzelnen Gruppen erfolgt nach dem Zufallsprinzip.
_Verblindung: Verfahren, bei dem die Teilnehmer einer oder mehrerer Gruppen in Unkenntnis über die Behandlungszuordnung gelassen werden. Einfachblind bedeutet, dass die Teilnehmer nicht wissen, welche Therapie sie bekommen. Bei einer Doppelblindstudie wissen weder Teilnehmer noch Arzt, wie die Zuordnung erfolgt ist. In offenen Studien wissen dagegen sowohl Teilnehmer als auch Ärzte, wer welche Therapie bekommt.
_Placebokontrolliert: Eine Teilnehmergruppe bekommt ein Scheinmedikament ohne pharmakologisch wirksame Substanzen.
_Crossover: Jeder Proband erhält erst das Prüfpräparat und später die Kontrollsubstanz. Aber auch: Wechsel von Teilnehmern aus dem einen Studienarm in den anderen.

Target

Ansatzpunkt im Körper, der im Zusammenhang mit einer Krankheit steht und an dem ein Wirkstoff eingreifen könnte, um den Krankheitsverlauf positiv zu beeinflussen. Kann zum Beispiel ein Rezeptor sein, also eine Andockstelle für ein Signalmolekül. Targets sind Moleküle oder biochemische Strukturen. Die Identifikation von Targets ist der erste Schritt bei der Suche nach neuen Wirkstoffen.

Wirkstoffkandidat

Lead, der in die präklinische Phase übergehen kann.

Zusatznutzen

Der medizinische Zusatznutzen eines neuen Medikaments im Verhältnis zu einer gängigen Vergleichstherapie, die der G-BA bestimmt. Um ihn festzustellen, muss das Pharmaunternehmen in Deutschland gleichzeitig mit der Markteinführung eines neuen Medikaments oder bei der Zulassung neuer Anwendungsgebiete ein Dossier zum Nutzen vorlegen. Da zu diesem Zeitpunkt noch keine über die Zulassungsstudien hinausgehenden Anwendungserfahrungen vorliegen können, spricht man auch von früher Nutzenbewertung. Hat der G-BA einen Zusatznutzen per Beschluss zuerkannt, muss der Hersteller mit dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen über die Höhe der Vergütung des Medikaments durch alle Krankenkassen, einschließlich der privaten, verhandeln.


Dieser Text stammt aus unserer Redaktion Corporate Publishing.