Ausgabe 06/2006 - Schwerpunkt Gesundheitsmarkt

Das Pharma-Dilemma

Das Dilemma Alles wird gut. Diese Botschaft haben die Unternehmensberater von Ernst & Young derzeit für die deutsche Biotech-Branche. "Zurück in die Zukunft", heißt es im Biotech-Report 2006, raus aus dem Tal der Konsolidierung. Langsam zwar, kaum merklich, aber immerhin. Gemeint ist damit freilich die nahe Zukunft. Über das, was sich am Horizont zusammenbraut, spricht man lieber nicht, denn die Pharmabranche befindet sich in einem Dilemma - und mit ihr die Biotechs: Auf der einen Seite steigen Forschungs- und Entwicklungskosten für neue Arzneien stetig. 800 Millionen Dollar, schätzt eine Studie der Bostoner Tuffs University, kostet es, ein neuartiges Medikament zu entwickeln - inklusive der Kosten für die unzähligen Blindgänger. Auf der anderen Seite sind die Gesundheitssysteme nicht mehr in der Lage, die Mehrkosten aufzufangen. Die Quittung: Noch bis 2002 war die Pharmaindustrie die profitabelste Branche auf dem US-Markt, seit 2004 ist sie auf Platz drei abgerutscht.

Das haben auch die stetig steigenden Arzneimittelpreise in den USA, dem größten und wichtigsten Pharmamarkt, nicht verhindern können. Laut einem Bericht der Kaiser Family Foundation zu verschreibungspflichtigen Medikamenten sind die Medikamentenpreise in den USA von 1994 bis 2004 um 8,3 Prozent gestiegen. Deutlich stärker als die jährliche Inflationsrate. Ursache dafür seien vor allem die patentgeschützten Marken-Medikamente - und viele davon sind die besonders teuren Biotech-Produkte, die so genannten Biologicals. So kostet die Behandlung mit dem Darmkrebs-Antikörper Erbitux von Bristol-Myers Squibb in den USA rund 17 000 Dollar im Monat, das Blutkrebs-Medikament Zevalin von Biogen Idec sogar 24 000 Dollar.

Nirgendwo sonst sind die Arzneimittelpreise so hoch - und immer mehr Amerikanern wird klar, dass sich die Pharmaunternehmen vor allem auf Kosten ihres Geldbeutels gesundstoßen. Die Rufe nach einer staatlichen Regulierung der Arzneimittelausgaben, wie sie in Europa üblich ist, werden lauter. Der Druck, gerade auf die hochpreisigen Biologicals, wird größer und könnte die Biotech-Branche in Bedrängnis bringen, wenn den hohen Wetteinsätzen keine entsprechenden Gewinnchancen mehr gegenüberstehen.

Leider lassen sich die Preise nicht einfach durch eine effektivere und billigere Medikamenten-Entwicklung senken. "Die Medikamenten-Entwicklung wird zwangsläufig immer teurer werden", sagt der Psycho-Pharmakologe Jürgen Fritze vom Verband der privaten Krankenversicherungen. Früher sei ein Mittel gegen Zuckerkrankheit allein deshalb zugelassen worden, weil es den Blutzuckerspiegel senkte. Das aber sei heute eine Grundvoraussetzung. Jetzt sei entscheidend, ob das neue Präparat gegenüber anderen Vorteile bringt, also zum Beispiel die Folgeerkrankungen der Zuckerkrankheit besser verhindert. "Dazu braucht es jahrelange, teure Studien, in denen viele Patienten untersucht werden müssen", sagt Fritze. Auch bei der Krebsforschung reicht es nicht mehr, dass der Wirkstoff verträglich für den Patienten ist und Tumore rückbilden kann. Die Firma muss nun in teuren Langzeitstudien nachweisen, dass er auch die Lebensdauer verlängert. "Markt und Fortschritt verlangen eben immer bessere Medikamente." Es werde kein Medikament mehr zugelassen, das das Leben nur möglicherweise verlängert, wenn es bereits Medikamente gibt, die nachweislich die Sterberate reduzieren.

Marktforschung Doch wie rechnen Pharmaunternehmen, warum entschließt man sich, die eine, nicht aber die andere Pille zu entwickeln? "Viele Unternehmen machen aus einer Risikobetrachtung heraus immer früher in der Entwicklungsphase eine Abschätzung, wie sich ein Präparat am Markt bewegen könnte", sagt Rolf Krebs, ehemals Vorstandssprecher von Boehringer Ingelheim und vor Novartis-Chef Daniel Vasella Präsident des globalen Pharmaverbandes IFPMA (International Federation of Pharmaceutical Manufacturers and Associations).

Angesichts der Entwicklungszeiten von mehr als zehn Jahren ist eine solche Prognose allerdings mit vielen Unsicherheiten behaftet. Am Anfang des Entwicklungsprozesses konzentriere man sich deshalb in der Regel auf ökonomisch vielversprechende Forschungsgebiete, sagt Krebs. Während die Tumorforschung allein aufgrund der Fallzahlen ein interessantes Feld ist, fällt die Suche nach neuen Antibiotika oder Impfstoffen bei dieser Marktanalyse durch. Nur noch wenige Unternehmen entwickeln diese so genannten Anti-Infektiva, Bayer etwa trennte sich jüngst von der Sparte.

Dass der Markt offenbar unattraktiv geworden sei, liege zum einen daran, dass sich die Resistenzen gegen die alten Medikamente in der Summe in Grenzen hielten, sagt Krebs. Und weil sich die meisten Bakterien noch immer mit dem guten alten Penicillin in Schach halten lassen, wimmelt es auf dem Markt mittlerweile von preiswerten Generika.

Beispiel Tuberkulose: Zwar gibt es Nachrichten, dass vor allem in der Dritten Welt immer mehr Tuberkulose-Fälle auftreten, die mit den herkömmlichen Wirkstoffen nicht behandelbar sind. Aber selbst wenn die Tuberkulose-Keime zu zehn Prozent resistent sind, dann sind 90 Prozent der Erkrankungen noch immer mit den herkömmlichen Medikamenten behandelbar, die inzwischen ebenfalls als billige Nachahmerpräparate erhältlich sind. Und für zehn Prozent eines Marktes, der überwiegend in der Dritten Welt liegt, will kaum jemand in Forschung investieren. Erschwerend kommt laut Krebs hinzu, dass die Produktion von Antiinfektiva komplex und teuer ist. " Nach dem Gesetz müssen Impfstoffe und Antibiotika von der übrigen Arzneimittelproduktion getrennt werden." Damit stehe ein Unternehmen vor der prinzipiellen Entscheidung, ob es in diese besonderen Produktionsanlagen investieren will. Nach der Entscheidung für ein Forschungsgebiet gilt es, aus hunderten möglicher Entwicklungsprojekte die medizinisch und wirtschaftlich erfolgversprechendsten auszuwählen. Das ist nicht einfach. Denn erst "wenn ein Präparat die Phase zwei der klinischen Prüfung hinter sich hat, lässt sich abschätzen, welches Produkt man vor sich hat", so Krebs. Bis zum Markteintritt dauert es dann im Schnitt noch einmal rund vier Jahre. Aber immerhin lässt sich bei bekannten Indikationen dann recht gut vorherbestimmen, ob sich das Präparat rechnen wird. Anders gesagt: "Man kann sehen, ob es ein Blockbuster wird oder ein kleines Produkt." Spätestens hier müssen die großen Pharmafirmen die Entscheidung treffen, ob sie die Entwicklung weiterverfolgen wollen oder nicht. Denn die nun folgende Phase III ist der teuerste Teil der Medikamenten-Entwicklung. Hier stehen die "ganz großen Investitionen von mitunter mehr als 100 Millionen Dollar an", sagt Krebs.

Portfolio-Management Doch die Unternehmen müssen, lange bevor sie eine klare Vorstellung vom medizinischen und wirtschaftlichen Wert eines Wirkstoffs haben, ganze Hundertschaften von Projekten auf den Weg bringen, denn nur eines von hundert klinischen Entwicklungsprojekten nimmt in der Regel die Zulassungshürde. Deshalb jonglieren die Konzerne mit immensen Risiken. "In jedem ihrer Therapiegebiete versuchen die Pharmafirmen, Projekte mit einem relativ geringen technisch-wissenschaftlichen Risiko dabei zu haben, die daher mit höherer Wahrscheinlichkeit in die nächsten Phasen kommen", sagt Matthias Krings von der auf Pharma spezialisierten Unternehmensberatung Catenion Strategies. Da diese Projekte meist ein geringeres Umsatzpotenzial haben, sind daneben Projekte mit höherem Innovationsgrad, aber auch höherem Risiko im Portfolio. Sie sind quasi der Wetteinsatz, der die Chance auf einen besonders hohen Umsatz bietet.

Jede Firma habe einen solchen Mechanismus zur Risikobalance. "Es ist natürlich trotzdem einen Versuch wert, auch das, was ich mit relativ geringem Risiko und Aufwand produziert habe, auf dem Markt als möglichst große Innovation zu positionieren", sagt Krings und spielt auf die Diskussion um Analogpräparate an, die in der Regel nur relativ kleine Verbesserungen gegenüber den bereits bekannten Medikamenten darstellen (vgl. auch S. 76).

Wie sich ein solcher Wirkstoff auf einem bekannten Markt behaupten wird, lasse sich vergleichsweise gut einschätzen, sagt Krings. Selbstverständlich gebe es auch hier Unwägbarkeiten. "Aber wenn das Unternehmen diese Einschätzung mit anderen Medikamenten schon mehrfach erfolgreich gemacht hat, dann entwickelt sich ein Gefühl, die Unsicherheit im Griff zu haben." Bei völlig neuen Indikationen oder völlig neuen Therapieansätzen habe das Management weniger Referenzpunkte, um mit dieser Unsicherheit umzugehen. "Es war lange Zeit eine ganz klare Tendenz, solchen Projekten weniger Raum im Portfolio zu geben", sagt Krings. Entsprechend selten sind wirkliche Neuerungen geworden. Deshalb glaubt er, die Pharmafirmen müssten sich "explizit zum Ziel machen, innovativer zu werden." Preiskalkulation Hohe Preise für besonders innovative Medikamente könnten sicher ein Anreiz sein. Bei der Preiskalkulation spielten allerdings weder das Risiko noch die eventuell besonders hohen Kosten des Entwicklungsprojektes eine Rolle. Das zumindest schreibt Ryan Million von der New Yorker Beratungsfirma Trinity Partners im Fachmagazin " Nature Biotechnology": "Anders als üblicherweise angenommen wird, preisen die Unternehmen ihre Produkte nicht auf einem Level ein, bei dem sie sicher sein können, die Forschungs- und Entwicklungsausgaben oder die zukünftigen Marketing-Aufwendungen für das Produkt wieder einzuspielen", stellt er dort fest. Ausgangspunkt der Preiskalkulation sei vielmehr die Marktanalyse. Welche Konkurrenz-Präparate gibt es? Gibt es freiverkäufliche oder nur verschreibungspflichtige? Gibt es billige Nachahmerpräparate oder nur patentgeschützte Marken-Arzneien? Sind die Vorteile gegenüber Konkurrenz-Präparaten eher marginal, muss das Marketing durch einen (niedrigen) Preis unterstützt werden. Hat das Medikament eindeutige Vorteile, wird sich das auch im Preis niederschlagen. Gibt es gar keine Konkurrenz, ist ein Wirkstoff also die einzige Therapie-Option, ist der Preis meist entsprechend hoch.

Biologicals sind zur Behandlung seltener und bislang unbehandelbarer Erkrankungen oft erste Wahl. Denn diese Indikationen können mit herkömmlichen chemischen Wirkstoffen, so genannten small molecules, in der Regel nicht behandelt werden. Dass die Biologicals teurer sind, hat allerdings nicht nur mit ihrer Alleinstellung zu tun - sie kosten einfach auch mehr in der Herstellung. Die Chemicals können synthetisch hergestellt werden. " Die Herstellungskosten liegen unter einem Euro pro Gramm, oft bei weniger als zehn Cent", sagt Krings. Die Herstellung einer Tagesdosis von monoklonalen Antikörpern könne jedoch hunderte, mitunter mehr als tausend Euro kosten. Denn die Antikörper müssen beispielsweise mit ganz bestimmten Zuckerketten versehen sein, damit der menschliche Körper sie akzeptiert. Deshalb müssen die Antikörper mithilfe teurer Säugetierzellen hergestellt werden, sagt Rolf Krebs. "Außerdem gibt es nur wenige Produzenten weltweit." All das führt dazu, dass es Biologicals nach wie vor schwer haben auf dem Markt. Von 1999 bis 2004 ist die Anzahl biologischer Blockbuster von drei auf elf gestiegen, bei den chemischen von 27 auf 82, sagt Krebs. "Die Chemie spielt noch eine größere Rolle als die Biologie." Und so wie es aussieht, werden es die teuren Biotech-Medikamente und andere innovative Arzneien auch in Zukunft nicht leicht haben.

Die Antwort Auch wenn es unvermeidlich zu sein scheint, dass mehr Gesundheit auch mehr Geld kosten wird - die Branche sucht dennoch intensiv nach Methoden und Wegen, um die Entwicklungskosten zu senken.

Die ökonomische Antwort auf steigende Kosten ist in der Regel, die Produktivität zum Beispiel durch Automatisierung zu erhöhen. In der Medikamenten-Entwicklung war das der falsche Weg. Das Portfoliomanagement hat dazu geführt, dass die Pharmaindustrie in den vergangenen 15 Jahren aufgrund von "technologischen Versprechungen und des Drucks der Aktienmärkte produktivitätsgeleitete Forschungs- und Entwicklungsstrukturen entwickelt hat", stellte die Unternehmensberatung Catenion jüngst fest. Kreativität sei durch den Versuch ersetzt worden, den Erkenntnisprozess zu industrialisieren und zu automatisieren. Und tatsächlich: Maschinen entschlüsselten das menschliche Erbgut, Datenbanken quellen über vor Detailinformationen, Roboter testen Millionen von Substanzen auf ihre Wirkung. Die Forscher müssen plötzlich Produktivitätsziele erfüllen.

Es liegt auf der Hand, dass ein solches System vor allem erwartbare Innovationen, also bestenfalls Weiterentwicklungen altbekannter Therapiekonzepte hervorbringt. Projekte, die dem Unternehmen einen völlig neuen, aber eben auch unbekannten Markt eröffnen könnten, fallen bei der Risikoabwägung durch oder werden den Biotechfirmen oder der öffentlichen Forschung überlassen.

Erst wenn der Erfolg absehbar ist, greift Big Pharma zu. Beispiel: Antikörper, biotechnisch produzierte Proteine, die nahezu jedes krank machende Molekül im Körper des Patienten aufspüren und unschädlich machen können. Sowohl den klinischen als auch den kommerziellen Beweis, dass Antikörper als Arznei taugen, hatten Biotechfirmen wie die deutsche Morphosys oder die britische Cambridge Antibody erbracht, bevor Pharmafirmen wie Novartis oder Schering zu nennenswerten Investitionen in das Antikörper-Geschäft bereit waren. Wenn allerdings die Nachfrage nach neuartigen Medikamenten steigt, wird die gängige Praxis der Übernahme ehemaliger Hochrisiko-Projekte von kleineren Pharmafirmen immer kostspieliger werden. Es stelle sich daher die Frage, ob einige der Großen mehr riskieren sollten, so die Unternehmensberater von Catenion.

Gegenwärtig seien Durchbruch-Innovationen eher trotz als aufgrund des herrschenden F&E-Managements möglich. Man müsse mehr Raum für Kreativität und unerwartete Entdeckungen im Portfoliomanagement zulassen, sagt Consultant Krings.

Dem Zufall mehr Raum Dass Rationalität nicht immer von Erfolg gekrönt ist, weiß auch sein Kollege Fritze. Natürlich kann man mithilfe von Automatisierung und viel Wissen über einen Erkrankungsmechanismus einen Wirkstoff finden, der in einen zellulären Mechanismus nach Wunsch eingreift. Doch ist der Mechanismus bei der Entstehung der Krankheit wirklich so entscheidend? "Die deutsche Biotechfirma Tegenero hatte eine ganz saubere Idee von der Krankheit, ihrem Wirkstoff und der Behandlung beim Menschen", sagt Fritze. Und trotzdem kam alles ganz anders. Sechs Testpersonen starben fast, als ihnen eine üblicherweise nicht wirksame Dosis des Antikörpers gespritzt wurde. "Das ist ein Beispiel für theoriegeleitete Arzneimittel-Entwicklung." Die Bedeutung des Zufalls bei der Arzneimittel-Entwicklung werde dagegen unterschätzt. "In den fünfziger Jahren haben Tuberkulose-Ärzte beobachtet, dass sich bei Patienten, die mit dem Schwindsucht-Medikament Isoniazid behandelt wurden, die Stimmung besserte", erzählt Fritze. "Es war die Geburtsstunde der Antidepressiva vom Typ der Monoaminooxidase-Hemmer." Allerdings achten immer weniger Ärzte noch darauf, wie der Patient auf ein Präparat reagiert. "Der Arzt vergisst, dass jeder einzelne Behandlungsfall auch ein Forschungsfall ist, denn bei keinem Patienten kann man sicher sein, dass die wahrscheinliche Wirkung auch eintritt." In der Vergangenheit sei eine wesentliche Triebfeder für Arzneimittel-Innovation gewesen, aus zufälligen positiven Nebenwirkungen eine Hauptwirkung zu machen. "Die Weiterentwicklung bekannter Stoffe aus einem Indikationsbereich in einen anderen hinein ist allein schon interessant, weil sie nicht so teuer ist", stimmt Barbara Sickmüller vom Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie zu. "Altbewährtes weiterzuentwickeln ist eigentlich eine ganz intelligente Sache und sollte volkswirtschaftlich viel interessanter gemacht werden." Dass es sich betriebswirtschaftlich rechnet, hat die Bostoner Firma Combinatorx bewiesen. Sie wurde in verstaubten Arznei-Lagern der Pharmabranche fündig. Der Chemiker und CEO Alexis Borisy kam auf die Idee, einige der 2000 bekannten Substanzen in der Hoffnung auf eine neue Wirkung zu kombinieren. Er stellte fest: Ein Antibiotikum und ein Antipsychotikum hemmen das Krebswachstum. Und ein Antidepressivum hilft zusammen mit einem Kortisonpräparat gegen Asthma.

Zwei Millionen Kombinationen testet die Firma auf neue Wirkungen und findet immer wieder interessante Effekte. Biologen erklären sich den Kombinationseffekt damit, dass die Angriffspunkte für Medikamente in der Zelle, die Proteine, nicht isoliert voneinander wirken. Das vorsichtige Drehen an mehreren Stellschrauben der Zellmaschinerie funktioniert ähnlich gut wie die herkömmliche Einzeltherapie, die nur eine Schraube blockiert oder stimuliert. Daneben bietet das Verfahren einen weiteren Vorteil: Die bekannten Stoffe fallen seltener durch unbekannte Nebenwirkungen auf. Man hat sie ja schon getestet. Das spart Zeit und Geld. Borisy glaubt, "dass das Testen eines Wirkstoffs in Kombination mit anderen in Zukunft ein Standardschritt in der Medikamenten-Entwicklung sein wird".

Ausweg China Geld ließe sich auch mit der Auslagerung von Forschung sparen. "Die internationalen Pharmakonzerne können so nicht weitermachen", sagt Yiyou Chen, Forschungschef der Biotechfirma Starvax. "Wenn die großen Pharmafirmen überleben wollen, müssen sie ihre Kosten senken." China sei da ein Ausweg, sagt Chen. "Man kann mit seinem Geld in China fünfmal so viele Entwicklungsprojekte finanzieren wie in den USA oder Europa." Das lohne sich, wenn man bedenke, dass aus hundert Entwicklungsprojekten am Ende nur ein Medikament hervorgeht. Im Schnitt koste die Entwicklung eines Medikaments in China 120 Millionen Dollar, schätzt die Schanghaier Beratungsfirma General Biologic - nur ein Achtel der Kosten in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union.

Und während die Medikamenten-Entwicklung in den USA nach Berechnungen der Food and Drug Administration (FDA), der dortigen Zulassungsbehörde für Lebensmittel und Medikamente, durchschnittlich acht bis zehn Jahre in Anspruch nimmt, hat ein Wirkstoff in China innerhalb von fünf bis acht Jahren eine Zulassung. Je länger ein Medikament innerhalb des patentgeschützten Zeitraums verkauft werden kann, umso höher ist der Erlös. Bei einem Blockbuster kann das pro Jahr schnell eine Milliarde Dollar ausmachen. Roche hat in Schanghai bereits ein Forschungszentrum, Novartis ist dabei, eines zu gründen.

Aktion Auch bei den Behörden wird das Dilemma der Pharmaforschung zur Kenntnis genommen, und man versucht gegenzusteuern. Die FDA hat im Jahr 2004 anlässlich der sinkenden Zulassungszahlen neuartiger Medikamente die Pharmaindustrie zu Vorschlägen aufgerufen, wie sich der Prozess der Medikamenten-Entwicklung beschleunigen und verbessern lassen könnte.

Insgesamt acht der global agierenden Pharmaunternehmen, darunter Bristol-Meyers Squibb, Johnson & Johnson, Merck, Pfizer und Novartis, gingen eine Zusammenarbeit mit der FDA ein. Critical Path nennt die Behörde die Initiative und gründete extra das C-Path-Institute in Tuscon, Arizona. 76 Methoden zur Ökonomisierung und Beschleunigung der Medikamenten-Entwicklung sollen dort auf ihre Tauglichkeit hin untersucht werden.

Novartis beteilige sich mit drei Projekten, sagt James Shannon, Entwicklungschef des Pharmakonzerns in Basel. Eines davon habe das Ziel, vier so genannte Biomarker anwendungsreif zu machen, die vermutlich negative Arzneimittel-Nebenwirkungen auf die Niere vorhersagen können. Biomarker sind Protein- oder Genvarianten, die Menschen unterschiedlich auf Medikamente reagieren lassen. Novartis' Biomarker werden auch an andere Firmen im Konsortium weitergegeben, die überprüfen sollen, ob sich mithilfe der Marker auch eine nierentoxische Wirkung ihrer Präparate prognostizieren lässt. Innerhalb der kommenden zwei bis fünf Jahre werde es eine " dramatische Zunahme solcher Biomarker" geben, schätzt Shannon. Denn man könne damit schon ganz früh im Entwicklungsprozess die Sicherheit eines Wirkstoffkandidaten vorhersagen.

Wie nützlich das ist, hat Novartis erst kürzlich festgestellt. In einem Entwicklungsprogramm, das die Schweizer in Zusammenarbeit mit Schering vorantreiben, erfüllte der Wirkstoffkandidat PTK787 nicht die erhoffte Wirkung. Der Stoff sollte das Wachstum eines Dickdarmtumors stoppen. Doch nur bei 17 Prozent der Patienten reduzierte sich das Risiko eines Voranschreitens der Krankheit. Eine Zulassung schien fragwürdig. Aber Novartis hatte die Testpersonen während der Studie auf diverse Biomarker hin untersucht, unter anderem ein Enzym namens LDH. Dadurch wussten die Forscher, dass PTK787 zumindest Patienten hilft, die große Mengen dieses Enzyms im Blut haben: Bei 40 Prozent der Patienten reduzierte sich das Wachstumsrisiko des Tumors. Bei Testpersonen mit niedrigem LDH-Wert blieb die Arznei wirkungslos.

Selten - aber interessant "Biomarker erlauben es uns, kleinere klinische Studienprogramme mit bestimmten Teilen der Bevölkerung zu fahren, die Arzneien erreichen einen deutlicheren Wirkungsgrad und erzielen infolgedessen einen größeren medizinischen und ökonomischen Wert", sagt Shannon. "Weil wir in der Vergangenheit viele Wirkstoffe in einer Undefinierten Population getestet haben, haben wir die Entwicklung möglicherweise häufig zu Unrecht eingestellt" - Verluste, die sicher nicht unerheblich zu den geschätzten 800 Millionen Dollar Entwicklungskosten pro Medikament beigetragen haben.

Was die Firmen in der Vergangenheit meist kein Geld kostete, war die Erforschung seltener Erkrankungen - an die wagten sich die Konzerne gar nicht erst heran. Denn so dringend ein medizinischer Bedarf auch sein mochte: Wo kein Markt ist, wird nicht investiert, sagt Krings, der früher selbst als Molekularbiologe gearbeitet hat. " Doch mittlerweile gibt es bei einigen Firmen eine Trendwende." Denn Nischenindikationen haben inzwischen eine ganz neue Bedeutung für die Firmen - als Testballon. "Eine Studie an Nischenindikationen mit wenigen Patienten erlaubt Rückschlüsse auf die Wirksamkeit in anderen, profitableren Indikationen." Solche Studien helfen, das krankheitsauslösende biologische Netzwerk besser zu verstehen. Und da die Zellen des menschlichen Körpers im Prinzip ähnlich funktionieren, kann die Untersuchung von Nischenindikationen zur Erforschung betriebswirtschaftlich interessanterer Indikationen genutzt werden.

Mit solch einer "Proof-of-Concept"-Studie habe Novartis einen Antikörper entwickelt, der einen Signalstoff beeinflusst, der Entzündungen im Körper wie Rheuma oder Arthritis reguliert. "Früher hätte Novartis bei Rheumatoider Arthritis nachgesehen, ob der Antikörper wirkt, weil das ein großer Markt ist", sagt Mark Fishman, Präsident von Novartis Institutes for Biomedical Research in Boston. Aber um eine sinnvolle Aussage über die Wirkung des Medikamentes zu treffen, hätte man hunderte von Patienten testen müssen. Auf die Gefahr hin, viel Geld umsonst auszugeben.

Um die Wirkung des Antikörpers zu testen, suchte sich Fishman stattdessen als Testballon das Muckle-Wells-Syndrom heraus, eine Erbkrankheit, bei der vor allem Kinder unter diversen Entzündungsreaktionen mit ständigem Fieber, Kopfschmerzen und Hautausschlägen leiden, weil zu viel von dem Signalstoff produziert wird. Und tatsächlich funktionierte der Antikörper, sodass der Konzern mit geringerem Risiko in teurere klinische Studien investieren kann, die größere Märkte versprechen. "Diese Proof-of-Concept-Strategie hat die Medikamenten-Entwicklung revolutioniert", sagt Fishman. "Jedes Medikament, das Novartis entwickeln wird, wird in Zukunft eine solche Studie am Menschen durchlaufen." Betriebswirtschaftlich rechnet sich das auch deshalb, weil die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen (in den USA heißt das unter 200 000 Patienten pro Jahr, in der EU weniger als fünf pro 10 000 Einwohner) staatlich gefördert wird: steuerliche Begünstigungen für die Forschung, beschleunigte Zulassungsverfahren und Marktexklusivität für die ersten sieben, in Europa sogar zehn Jahre - das ist eine beachtliche Entwicklungshilfe. Das wird zwar kaum reichen, um das Pharma-Dilemma zu lösen. Aber die Entwicklung in der Pharmaindustrie zeigt, dass knappe Kassen durchaus kreativitätsfördernd wirken können.

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